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京都大学 iPS 細胞研究所 (CiRA) などは, iPS 細胞を使ったﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病の臨床試験 (治験) で安全性と有効性を示唆する結果を得たと言う.
ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病は神経の難病で, 有効な治療法がない. iPS 細胞を使えば, 症状を改善し, 根本的な治療が実現する可能性がある.
治験などの成果は 16 日付の英科学誌 「ﾈｲﾁｬｰ」 に掲載されている.
ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病は脳内の神経細胞に異常が起き, 運動機能が衰えて行く神経の病気だ. 手足の震えや強張りなどが主な症状で, 病気が進行すれば歩行が困難になり, 食事も難しくなる.
根本的な治療法はなく, 現在の治療は主に症状を和らげる対症療法が中心だ.
国が定める難病に指定されている. 世界には約 1000 万人, 日本でも約 25 万人の患者がいるとされる.
治験は京大医学部付属病院 (京都市) で 2018 年から 23 年に掛けて実施した.
健康な第三者由来の iPS 細胞から神経細胞のもととなる細胞を作製し, ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病の患者に移植した.
大きな副作用はなく, 投与した患者 6 人中 4 人に運動機能の改善が見られたと言う.
今後, iPS 細胞由来の医薬品として, 協力企業の住友ﾌｧｰﾏが実用化を目指す.
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