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京都大学 iPS 細胞研究所 (CiRA) も患者由来の iPS 細胞で作った運動ﾆｭｰﾛﾝを使い, 治療薬の探索を進めている.
慢性骨髄性白血病の治療薬である米ﾌｧｲｻﾞｰの 「ﾎﾞｽﾁﾆﾌﾞ」 が ALS に効果があると発見し, 医師主導治験を実施した.
中間段階の治験で, 一部の患者で病気の進行を抑制したと 24 年に発表, 現在最終治験の準備を進めている.
調査会社の英ｴﾊﾞﾘｭｴｰﾄは, ALS 治療薬の市場規模を 24 年に 7 億 4100 万ﾄﾞﾙ (約 1000 億円), 30 年に 17 億 8900 万ﾄﾞﾙに達すると予測する.
ALS は 1869 年, ﾌﾗﾝｽの神経科医によって報告されたが, 治療法は長く進展して来なかった.
愛知医科大学の熱田 直樹教授は 「ALS の治療薬の開発は癌に対して 20 年程遅れて来た」 と指摘, 「一部の患者に対して原因に介入する治療が社会実装され始めた」 と今後の開発に期待する.
日本 ALS 協会の恩田 聖敬会長は 「原因究明から根治薬の開発までは夢物語ではない」 と話す.
恩田会長は自身が ALS を発症してから 11 年が経過すると言う. 「次の 10 年では治療薬開発が新たなｽﾃｰｼﾞに入る事を期待する」 としている.
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