順天堂大学の神谷 和作准教授らは, 遺伝子の情報を書き換えるｹﾞﾉﾑ編集技術を用いた遺伝性難聴の治療 技術を開発したという.

病気の原因となる遺伝子の情報を正常な情報に書き換える技術で, ﾏｳｽを対象とした実験で聴覚に重要な蛋白質を作り出せた.

聴覚がどの程度回復したか, 動物実験などで確認し, 今後 5 年程度で臨床試験 (治験) の開始を目指すという.

神谷准教授らは日本人の遺伝性難聴の内, 原因遺伝子の約半数を占める 「GJB2 遺伝子」 を対象としたｹﾞﾉﾑ編集治療技術を開発した.

この遺伝子は耳で捉えた音の情報を電気信号に変換して聴覚神経に伝える機能に関わる.

遺伝子に異常があると難聴を引き起す. ｹﾞﾉﾑ編集技術 「ｸﾘｽﾊﾟｰｷｬｽ 9」 を用いて, 異常な GJB2 遺伝子を正しい情報に書き換えた.

ｹﾞﾉﾑ編集に必要な成分を耳の内耳細胞に運ぶ独自のｳｲﾙｽ技術を開発. GJB2 遺伝子の異常を再現したﾋﾄの培養細胞に用いた処, 約 3 割の細胞で正常な遺伝子に書き換えられた.

遺伝性難聴を再現したﾏｳｽでも, 内耳の細胞に必要な成分が届き, 遺伝子が修復された.

音の情報を電気信号に変換する機能に関わる重要な蛋白質が作られていた.

新開発の技術について神谷准教授は 「難聴の原因となる他の遺伝子の治療にも応用できる技術」 と話している.

一方で, 今回の研究ではﾏｳｽが実際にどの程度聴覚を回復したかは確認しておらず, 今後の研究で検証するとしている.

効果が確認されれば前臨床試験などを経て, 今後 5 年程度で治験開始を目指す予定.

研究成果は国際医学誌 「JCI ｲﾝｻｲﾄ」 に掲載された.

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