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山口大学や大阪大学は, 感染症などの治療で一般的に使われている薬が筋ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰの一種にも有効である可能性があると発表している.
国内で 2019 年に始めた臨床試験 (治験) で, 体内で蛋白質の合成に関わる分子の働きが改善する傾向が見られた事から, 早ければ今年中にも最終段階の治験を始めると言う.
筋ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰは筋力低下などが起きる遺伝性の難病で, 複数のﾀｲﾌﾟがある.
この内, 成人で最も患者数が多く, 治療薬が存在しない 「筋強直性ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰ」 の患者 30 人を対象に治験した.
抗生物質のｴﾘｽﾛﾏｲｼﾝを約半年間飲んで貰い, 重大な副作用が起きず安全性に問題が無い事を確認した.
最終段階の治験では病気による筋力低下を抑える効果などを調べる予定で, 山口大の中森 雅之教授は 「最短で 2 - 3 年後に治療薬として患者に届けられれば良い」 と話している.
筋強直性ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰは筋肉が強張り萎縮する他, 認知機能障害, 白内障, 糖尿病など様々な症状が起きる.
国内の患者数は数万人とされる.
体内の蛋白質の設計図であるﾒｯｾﾝｼﾞｬｰ RNA (mRNA) が正常に作られず, 蛋白質が正しく合成されない事が原因とされる.
ｴﾘｽﾛﾏｲｼﾝによって mRNA の作製に関わる分子が正常に働く様になり, 症状が改善すると期待されている.
既存薬を別の病気の治療に転用する 「ﾄﾞﾗｯｸﾞﾘﾎﾟｼﾞｼｮﾆﾝｸﾞ」 は, 薬の開発に掛かる時間やｺｽﾄを抑えられる為, 注目されている.
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