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米食品医薬品局 (FDA) は, 遺伝性の血液疾患 「鎌状赤血球貧血症」 に対応するｹﾞﾉﾑ編集技術を利用した世界初の治療を承認したと言う.
同治療に利用するｸﾘｽﾊﾟｰ･ｷｬｽ 9 と言う手法は 2012 年に開発されてから 10 年強で実用化される事になる.
癌やｴｲｽﾞｳｲﾙｽ (HIV) などの治療にも応用出来る可能性があるとされ, 20 年にはﾉｰﾍﾞﾙ化学賞も受賞している.
米ﾊﾞｲｵ企業のﾊﾞｰﾃｯｸｽ･ﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞとｽｲｽ拠点のｸﾘｽﾊﾟｰ･ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽが共同開発した.
承認された治療は鎌状赤血球貧血症の患者で, 血管閉塞性危機が定期的に起る 12 歳以上の人が対象となる.
治療では患者から採取した造血幹細胞をｹﾞﾉﾑ編集技術で遺伝子改変して, それを注射で体内に戻す.
事前に抗癌剤を投与 (化学療法) して, 元々持っていた造血幹細胞を除去する.
鎌状赤血球貧血症は本来は円盤状の赤血球が三日月の様に変形する病気で, 変形した赤血球が血管に詰まり, 激しい痛みや臓器損傷が生じる.
FDA によると, 鎌状赤血球貧血の患者は米国内に約 10 万人おり, 主に黒人の患者が多いとされる.
ﾊﾞｰﾃｯｸｽ社の治療は英医薬品･医療製品規制庁 (MHRA) も昨年 11 月に承認している.
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