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千葉大学発ｽﾀｰﾄｱｯﾌﾟのｾﾙｼﾞｪﾝﾃｯｸ (千葉市, 麻生 雅是社長) は, 遺伝子治療の臨床試験 (治験) を今春にも国内で開始する計画である..
患者から取り出した脂肪細胞に必要な遺伝子を入れて体内に戻す治療法で, 同様の治療法は国内では未だ認められていない.
治験は千葉大と共同で進め, 成功すれば血友病など様々な病気にも応用する方針と言う.
先ずはｺﾚｽﾃﾛｰﾙが体内に大量に蓄積する状態を引き起こす稀な遺伝性の病気を対象にする.
遺伝子が欠けている為に, 患者が若くても腎不全や角膜混濁などの症状に繋がる特徴があり, 現在の処, 根治する方法はない.
欠けている遺伝子を入れた脂肪細胞を患者に移植すると, 細胞が必要な酵素を安定して出し, 症状が改善する仕組みとの由.
脂肪細胞の寿命は 10 年程と言われており, 数年間は効果が持続すると考えられている.
同疾患は日本で 20 人程の患者がいる. 3 人の患者を対象に試験を実施し, 20 年にも承認を申請する予定である.
この治療法に対して, 同社は日本医療研究開発機構 (AMED) の補助を受けている.
使う遺伝子を変えれば様々な疾患に応用可能で, 同社では血友病向けの開発を進めている.
血友病は年間数百万 - 数千万円の薬剤費が懸かり， その代替法として遺伝子治療への期待が高い.
ｾﾙｼﾞｪﾝﾃｯｸは 2003 年設立. 日水製薬が出資し, 同社と共同で細胞培養などの技術を研究している.
Have a nice holiday!
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