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国立成育医療研究ｾﾝﾀｰは, 先天性の難病で, 免疫不全などを起こす 「ｳｨｽｺｯﾄ･ｱﾙﾄﾞﾘｯﾁ症候群」 の遺伝子治療の臨床試験 (治験) を, 来年を目処に始める計画と言う.
患者は, 遺伝子の異常により, 血液中の免疫細胞などに障害が出るため, 血液のもとになる骨髄の細胞に正常な遺伝子を入れるのである.
日本では初めてで, 順調に進めば製薬企業に協力を呼び掛けて普及を目指す様だ.
この病気は細胞の骨格作りに必要な, 男性の X 染色体上にある 「ｱｸﾁﾝ細胞骨格調節因子」 を作る遺伝子の異常で起きるとされる.
血液中の免疫細胞などが正常に働かず, 感染症や癌になり易い.
また, 血小板も減る.
国内患者は 60 - 70 人. 骨髄移植しか治療法はないが提供者不足で亡くなる例も多い様だ.
医薬品医療機器総合機構 (PMDA) に計画が承認されれば, 医師主導治験として 2 - 3 歳の重症患者を治療する.
骨髄から造血幹細胞を取り出し, 正常な遺伝子を入れて体内に戻す.
遺伝子の運び手 (ﾍﾞｸﾀｰ) には副作用が少ないとされるﾚﾝﾁｳｲﾙｽを用いる.
ｲﾀﾘｱのﾊﾞｲｵ企業ﾓﾙﾒﾄﾞ (ﾐﾗﾉ) が持つ技術を使う.
欧州では治験による治療実績が 30 例程度あり, ﾍﾞｸﾀｰにﾚﾄﾛｳｲﾙｽを使って白血病の副作用が起きたが, ﾚﾝﾁｳｲﾙｽに変えてからはないと言う.
遺伝子治療には, 未だまだ解決しなければならない課題が多いが, 是非成功して欲しいものである.
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